新里程碑！成都先导抗肿瘤创新药HG030临床试验申请获美国FDA批准

今天，成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“成都先导”）宣布，其自主研发的1.1类抗肿瘤创新药HG030项目临床试验申请（IND）已于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。HG030是一款二代原肌球蛋白受体激酶（Trk）口服小分子抑制剂，临床拟用于一线治疗NTRK或ROS1基因融合肿瘤，也可用于携带获得性突变对第一代药物耐药的实体瘤患者。HG030于2020年3月25日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）I期临床试验许可。此次获得美国FDA 批准开展临床试验，标志着HG030项目的第二个里程碑。

成都先导董事长兼首席执行官李进博士表示：“目前，成都先导已经具备了从新分子发现到新药项目早期临床开发的全产业链一站式研发能力。HG030在中国和美国均获批开展临床试验，以及此前HG146和HG381的临床试验获批，是对成都先导以 DNA 编码化合物库（DEL）为核心的新药研发技术平台的充分肯定。我们将继续投入加强核心技术平台的创新和发展，推进开展更多的新药研发项目，助力为全球肿瘤患者带来更加多样化的治疗方案。”

原肌球蛋白受体激酶（Trk）是一类受体酪氨酸激酶家族，包括分别由NTRK1、NTRK2和NTRK3基因编码的TrkA、TrkB和TrkC三种受体。NTRK基因发生变异可导致Trk信号通路持续性激活，进而诱发癌症的发生。此前，FDA已经批准两款不分组织、不分瘤种的小分子Trk抑制剂，分别是Loxo/拜耳于2018年11月28日获批的拉罗替尼（Larotrectinib，商品名“Vitrakvi”）和罗氏/Ignyta于2019年8月16日获批的恩曲替尼（Entrectinib，商品名“Rozlytrek”）。随着第一代Trk抑制剂在临床的使用耐药问题陆续出现，克服耐药成为了新一代Trk抑制剂研发的焦点。

HG030由成都先导基于自身以 DNA 编码化合物库（DEL）为核心的新药研发技术平台进行开发，是一款新型强效、高选择性的二代Trk口服小分子抑制剂，并同时对ROS1（c-ros Oncogene 1 Kinase）也有优异的抑制活性。HG030结构新颖，具有全球独立自主知识产权，临床前研究数据显示HG030具有良好的成药属性，在多种携带Trk突变及ROS1的肿瘤模型中展示出较好的抗肿瘤活性。HG030拟用于携带NTRK及ROS1融合基因的局部晚期或转移性实体瘤患者的治疗，后续有望覆盖多种肿瘤患者。

据悉，2020年11 月，成都先导将HG030 全部可能的治疗领域及适应症在中国大陆（不包括中国台湾、中国香港、中国澳门）的全部权利（包括但不限于专利权、研发、生产、销售）转让给广州白云山医药集团股份有限公司白云山制药总厂（以下简称“白云山”），首次实现自主研发新药项目的转让。HG030 产品的后续研发、生产及销售由白云山独立推进并承担全部费用，成都先导仍保留其在中国大陆以外所有区域的全部权益。

关键词： 成都 美国 先导