阿尔茨海默病迎来重磅新药 20年来首个获得FDA完全批准

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新京报讯（记者张秀兰）阿尔茨海默病迎来重磅药物，当地时间7月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布消息，卫材/渤健联合开发的仑卡奈单抗（商品名Leqembi）用于治疗阿尔茨海默病（AD）的加速批准已转为完全批准，该药也成为20年来首个获得FDA完全批准的阿尔茨海默病药物。

仑卡奈单抗为Aβ单抗，β淀粉样蛋白(Aβ) 也是目前业内比较认可的阿尔茨海默病的发病机制，成为近年来的研发热点。早在今年1月，仑卡奈单抗获美国FDA加速批准上市，也是全球第二款获批上市的Aβ单抗。

在获得加速批准上市后，FDA会要求申请人进行临床试验，以此来验证药物的预期临床益处。结果显示，Leqembi展示了积极的治疗效果。今年6月9日，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会以6-0的投票结果，赞成完全批准Leqembi。

阿尔茨海默病领域的新药研发一直以高难度著称，全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，自2000年以来，已有200多种阿尔茨海默病候选药物临床试验失败，失败率高达99%。

直到最近几年，阿尔茨海默病治疗领域陆续传出好消息。2021年，FDA批准渤健公司旗下药物Aducanumab（Aduhelm）用于治疗阿尔茨海默病患者，该药也成为FDA自2003年以来首个批准用于阿尔茨海默病的新型疗法。今年5月，礼来制药宣布，TRAILBLAZER-ALZ 2的Ⅲ期临床研究获得阳性结果，在研药物Donanemab显著减缓早期阿尔茨海默病患者认知和功能的下降。研究主要终点指标显示，Donanemab延缓认知功能下降达35%，且另一个重要的关键次要终点指标（临床痴呆评分， CDR-SB）显示，18个月后Donanemab延缓下降36% 。此外，接受Donanemab治疗的受试者在18个月时日常生活能力下降的程度减缓40%。Donanemab也是抗Aβ单抗，彼时，礼来制药也表示，将尽快开展全球范围内的递交工作，并预计在第二季度内向FDA递交上市申请。

本土企业亦在布局阿尔茨海默病的治疗研究。今年3月，恒瑞医药宣布，子公司上海恒瑞医药有限公司自主研发的抗Aβ单克隆抗体SHR-1707注射液用于治疗早期阿尔茨海默病的Ib期临床试验已在中国科学技术大学附属第一医院完成了首例患者入组及给药。另一家企业先声药业在2022年2月也对外宣布，其在研口服小分子药物SIM0408的临床试验申请获药监局批准，用于治疗阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍(MCI)或轻度痴呆。

校对 卢茜

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